Les effets secondaires les plus courants comprennent une diminution de l'hémoglobine, de l'anémie, de la fatigue, une augmentation de la créatinine, des maux de tête, des étourdissements, une augmentation du glucose et des nausées.
Le belzutifan est indiqué pour le traitement des adultes atteints de la maladie de von Hippel-Lindau (VHL) qui nécessitent un traitement pour un carcinome rénal associé (RCC), des hémangioblastomes du système nerveux central (SNC) ou des tumeurs neuroendocrines pancréatiques (pNET), ne nécessitant pas de chirurgie immédiate. Le belzutifan s'est également avéré efficace chez un adolescent atteint du syndrome de Pacak-Zhuang avec polyglobulie et paragangliomes[4].
Dans le cancer du rein résistant à la chimiothérapie, le belzutifan obtient un taux de réponse supérieur à l'évérolimus[5].
« Belzutifan », Drug Information Portal, U.S. National Library of Medicine
(en) Essai clinique NCT04195750 intitulé « A Study of Belzutifan (MK-6482) Versus Everolimus in Participants With Advanced Renal Cell Carcinoma (MK-6482-005) » sur ClinicalTrials.gov.
(en) Essai clinique NCT03401788 intitulé « A Phase 2 Study of Belzutifan (PT2977, MK-6482) for the Treatment of Von Hippel Lindau (VHL) Disease-Associated Renal Cell Carcinoma (RCC) (MK-6482-004) » sur ClinicalTrials.gov.
